El Gobierno dice «no» al fármaco para la piel de mariposa por su impacto presupuestario pese a las promesas de Mónica García
El Ministerio de Sanidad ha frenado por el momento la financiación de Vyjuvek para la piel de mariposa, apenas cinco meses después de que Mónica García recibiera a los representantes de los pacientes y asegurara públicamente que las enfermedades raras eran «una prioridad» para su departamento.
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha propuesto no incorporar el tratamiento a la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud alegando, entre otros motivos, su impacto presupuestario.
La decisión afecta a la primera terapia génica tópica autorizada en Europa para tratar las heridas de pacientes con epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad genética rara que provoca una extrema fragilidad de la piel. El tratamiento no ha quedado definitivamente descartado: Sanidad sostiene que la decisión se adoptó meses atrás, que actualmente existe un periodo de alegaciones y que el expediente tendrá que regresar a la CIPM, todavía sin una fecha determinada. Esa circunstancia mantiene abierta la negociación, pero deja por ahora sin financiación estatal ordinaria un medicamento al que algunas comunidades ya están dando acceso mediante mecanismos excepcionales.
El coste frena su financiación
La documentación conocida sobre la decisión señala directamente a criterios económicos. La Comisión propone «no incluir» Vyjuvek dentro de la prestación farmacéutica del SNS atendiendo a la racionalización del gasto farmacéutico y al impacto que tendría su incorporación sobre las cuentas del sistema sanitario. La elevada factura del medicamento se ha convertido así en uno de los elementos centrales de una negociación particularmente compleja.
Las estimaciones publicadas sobre su coste presentan diferencias importantes según la dosis necesaria y las características del paciente. Mientras algunas informaciones sitúan determinados tratamientos por encima de los 10.000 euros mensuales, otras elevan el desembolso potencial hasta alrededor de 100.000 euros al mes por paciente en algunos casos. Cifra además en unos 200 los pacientes que podrían ser candidatos en España, por lo que no resulta correcto establecer un único coste mensual idéntico para todas las familias o afectados.
La financiación de Vyjuvek para la piel de mariposa entra así en uno de los debates más difíciles del sistema público: cómo incorporar terapias extraordinariamente caras destinadas a grupos muy reducidos de pacientes y, al mismo tiempo, mantener los criterios de sostenibilidad presupuestaria exigidos para la cartera farmacéutica.
Lo que prometió Mónica García
El contraste político aparece al revisar lo que el propio Ministerio comunicó hace apenas cinco meses. El 8 de abril, Mónica García recibió a representantes de la Asociación DEBRA Piel de Mariposa para abordar precisamente el acceso a Vyjuvek. No se trató de una declaración informal: Sanidad publicó posteriormente una nota de prensa detallando los compromisos expuestos durante aquella reunión.
García aseguró entonces que, mientras continuaba la negociación sobre precio y financiación, su departamento trabajaba para conseguir que cualquier paciente pudiera acceder al medicamento mediante las vías previstas para situaciones especiales, siempre que existiera diagnóstico y aceptación de la comunidad autónoma correspondiente. El objetivo, según la ministra, era establecer un procedimiento «fácil, accesible y sobre todo homogéneo».
La titular de Sanidad cerró aquella comunicación con una declaración especialmente significativa ante la situación conocida ahora: «Las enfermedades raras son una prioridad para este Ministerio». También aseguró que España continuaría trabajando para ser un referente en el tratamiento de estos pacientes. La declaración y los compromisos sobre Vyjuvek permanecen publicados en la propia página oficial del Ministerio de Sanidad.
Qué hace realmente Vyjuvek
Vyjuvek —cuyo principio activo es beremagene geperpavec— no es un medicamento convencional. Se trata de una terapia génica diseñada para tratar las heridas de pacientes con epidermólisis bullosa distrófica que presentan mutaciones en el gen COL7A1. La enfermedad impide que la piel mantenga una resistencia normal frente al roce y los traumatismos, lo que favorece la aparición recurrente de ampollas, heridas, cicatrices y otras complicaciones.
La terapia utiliza un vector modificado para proporcionar a las células copias funcionales del gen encargado de producir colágeno tipo VII. Se presenta en forma de gel y se aplica directamente sobre las heridas, normalmente una vez por semana. La Agencia Europea de Medicamentos concluyó que el fármaco había demostrado eficacia en la cicatrización y que presentaba un perfil de seguridad manejable. La Comisión Europea concedió su autorización para toda la Unión Europea el 23 de abril de 2025.
La EMA llegó a considerar que el medicamento podía aportar un beneficio terapéutico sustancial y mejorar la calidad de vida de estos pacientes. Su autorización europea, sin embargo, no implica automáticamente que cada Estado tenga que financiarlo: las decisiones sobre precio y reembolso corresponden posteriormente a cada país.
Una enfermedad que condiciona cada día
La epidermólisis bullosa distrófica puede manifestarse desde el nacimiento y convierte actividades absolutamente cotidianas en una fuente potencial de lesiones. El roce de la ropa, una caída o determinados movimientos pueden provocar heridas y ampollas. En sus formas más graves, la enfermedad también puede afectar a mucosas y generar cicatrices debilitantes, deformidades articulares, problemas de visión y otras complicaciones.
La Agencia Europea de Medicamentos describe la enfermedad como genética, grave y ultrarrara. Las mutaciones en COL7A1 alteran la producción del colágeno tipo VII, una proteína fundamental para proporcionar soporte y mantener unidas las diferentes capas de la piel. En las formas recesivas más graves pueden aparecer además complicaciones severas y un riesgo elevado de desarrollar determinados carcinomas cutáneos.
Por eso la financiación de Vyjuvek para la piel de mariposa lleva meses movilizando a pacientes y familiares. En abril, DEBRA llegó al Ministerio después de entregar 150.000 firmas reclamando un acceso equitativo al tratamiento en España. La reivindicación no se limitaba a disponer del medicamento, sino a evitar que el lugar de residencia determinase quién podía recibirlo.
Las autonomías abrieron otra vía
La paradoja es que algunos pacientes españoles ya están recibiendo Vyjuvek pese a que todavía no forma parte de la financiación ordinaria del SNS. La explicación está en los mecanismos excepcionales disponibles para acceder a determinados medicamentos mientras continúa su procedimiento nacional de precio y reembolso.
Andalucía fue una de las comunidades que activó esta posibilidad. El Servicio Andaluz de Salud recurrió al procedimiento de acceso excepcional contemplado legalmente para suministrar el medicamento a pacientes con indicación clínica. El mecanismo permitió que España administrase por primera vez Vyjuvek el pasado abril: dos pacientes recibieron entonces la terapia mientras seguía abierta la negociación estatal sobre su financiación.
Esto genera una situación especialmente sensible para las familias. El tratamiento puede llegar a un paciente si su comunidad autónoma acepta financiarlo mediante esas vías, mientras la incorporación general al SNS permanece pendiente. Precisamente la homogeneidad territorial era uno de los objetivos que Mónica García había planteado en su reunión con DEBRA.
Leo puso rostro a la enfermedad
Entre los menores que han contribuido a visibilizar la enfermedad se encuentra Leo, un niño sevillano de 12 años que llevó hasta el Parlamento Europeo su reclamación para conseguir acceso al tratamiento. Su caso ha servido para mostrar las consecuencias cotidianas de una patología que obliga a convivir permanentemente con heridas, curas y el temor a que cualquier golpe provoque nuevas lesiones.
Leo ha podido acceder a Vyjuvek a través de los mecanismos extraordinarios disponibles y durante este verano continuaba recibiendo dosis del medicamento. Su situación demuestra que el problema actual no reside en que la terapia carezca de autorización europea ni en que resulte imposible administrarla en España, sino en las condiciones bajo las que el sistema público asumirá su financiación con carácter general.
La controversia sobre la financiación de Vyjuvek para la piel de mariposa continuará, por tanto, durante las próximas semanas o meses. La propuesta negativa de la CIPM no supone todavía el final administrativo del procedimiento. Las alegaciones están abiertas y el expediente deberá regresar a la Comisión para una nueva valoración.
El desenlace determinará si Vyjuvek termina incorporándose a la prestación farmacéutica ordinaria del Sistema Nacional de Salud o si los pacientes continúan dependiendo de mecanismos excepcionales autorizados por sus respectivas comunidades autónomas. Cinco meses después de que Mónica García declarase las enfermedades raras una «prioridad» y prometiese trabajar por un acceso homogéneo, esa homogeneidad todavía no se ha conseguido.
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